1995’ten bu yana, Amerika’nın ilaç araştırma şirketleri nadir hastalıklarla mücadelede büyük adımlar attı. Yalnızca son on yılda Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) nadir veya “öksüz” hastalıkları tedavi etmek için 160’tan fazla yeni ilaç onayladı.
Ulusal Sağlık Enstitüleri’ne göre 6.000’den fazla nadir hastalık, toplam 25 milyon Amerikalıyı etkilemektedir. Ve FDA, nadir hastalıkların yüzde 85 ila 90’ının ciddi veya yaşamı tehdit edici olduğunu söylüyor, bu da yeni tedavi ve tedavi arayışlarını daha da önemli hale getiriyor.
Amerika Farmasötik Araştırma ve İmalatçıları (PhRMA) başkanı ve CEO’su Billy Tauzin, “Amerika’nın farmasötik araştırma şirketleri, nadir hastalıkları olan hastalara umut veren yeni ilaçlar bulma konusunda inanılmaz ilerleme kaydetti” diyor. “Bu şirketlerin sürekli inovasyonu, yeni ilaçlar geliştirmenin ve hastalara daha parlak, daha sağlıklı bir gelecek için bir şans sunmanın anahtarıdır.”
“On Yıllık Yenilik: Nadir Hastalıkların Tedavisindeki Gelişmeler” – Ulusal Nadir Bozukluklar Örgütü, Genetik İttifak ve PhRMA tarafından yayınlanan yeni bir rapor – FDA’nın onayladığı nadir hastalıklar için birçok önemli ilacı vurgulamaktadır son on yıl. Bu ilaçlar, hastaların birkaç yıl öncesine göre çok farklı yaşamlar sürmesine yardımcı oldu. Örneğin:
• Rilutek (riluzole), amiyotrofik lateral skleroz veya ALS’li hastalarda sağkalımda herhangi bir artış gösteren ilk ilaçtır.
Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen ALS, beyindeki ve omurilikteki motor sinir hücrelerini etkileyen ve sonunda beynin kas hareketini kontrol etme yeteneğini kaybetmesine neden olan ilerleyici bir hastalıktır.
• Fabrazyme (agalsidaz beta), Fabry hastalığına kökünden saldıran ilk ilaçtır. Çoğunlukla erkek olmak üzere hastalığı olan hastalar, yağların parçalanmasında rol oynayan bir enzimden yoksundur, bu da kan damarlarında ve organlarında yağ birikmesine neden olur. Bu hastalar genellikle yetişkinliğe kadar hayatta kalır, ancak inme, kalp krizi ve kalp hastalığı için yüksek risk altındadır.
Araştırmacılar, nadir hastalıklarla mücadelede önemli ilerleme kaydetmiş olsalar da, bu nadir hastalıklara sahip insanlar için daha fazla yeni tedavi bulmak için çalışmaya devam ediyorlar. Crohn hastalığı, kronik miyeloid lösemi, pulmoner arteriyel hipertansiyon ve daha birçok nadir hastalığı olan hastalar için ilaçlar şu anda geliştirme aşamasındadır.
GIPHY App Key not set. Please check settings